南国都市报2月24日讯（记者苏桂除 文/图）2月24日，首个通过预充式注射笔皮下注射固定剂量给药的血友病创新药物马塔西单抗落地博鳌乐城内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（下称“瑞金海南医院”），并开出中国首例处方，这也是该药在美国以外全球范围内的首次应用。

　　血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX）。血友病通常在儿童早期就已确诊，它会使凝血功能障碍，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤，影响正常的生活和工作能力。

　　尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展，但许多血友病患者仍然会有出血发作。目前，仅有18%的成年患者能够坚持规律性替代治疗。

　　马塔西单抗是一种组织因子途径抑制物（TFPI）拮抗剂，适用于无凝血因子VIII抑制物的成人和12岁及以上儿童A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者，或无凝血因子IX抑制物的成人和12岁及以上儿童B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）患者，只需每周注射一次，有望减少患者因频繁输注带来的心理负担和用药负担。

　　当天，在瑞金医院血友病中心主任王学锋团队和瑞金海南医院血液内科执行主任游建华团队的精心诊疗下，首位患者完成了该创新药物的临床应用。今年35岁、来自浙江的一名男性患者从中受益。他二三岁起就患有血友病。

　　马塔西单抗曾获得美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，并于2024年10月和11月分别获FDA、欧盟委员会（EC）批准上市。

　　据介绍，马塔西单抗是创新药，颠覆了传统疗法，患者使用该药一周仅注射一次，也无需调整剂量，用药更方便。该创新药与传统药物相比，副作用较为轻微或者不明显。

　　上海瑞金医院血友病中心主任王学锋表示，得益于“先行先试”政策，马塔西单抗在国际上市后，也能第一时间惠及到中国患者，极大地缩短了新药从国外到国内的时间差，让国内患者能够同步享受到最新的前沿疗法。